微研观点丨以统计学赋能改良型新药临床研究设计，微研数统总监受邀出席PDI峰会并发表演讲

▲ 2023 PDI 峰会现场  部分图片来自药智网公众号

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因监管机构对创新药以及改良型新药治疗效果的把控，要求创新药以及改良型新药须做到提高有效性、改善安全性、提高依从性，体现临床价值和临床优势。因此申办者/药企须在治疗效应的定义上与监管方达成共识，保障新药的治疗效应与监管方首选的治疗效应一致。

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而在实际的新药研发过程中，申办者/药企的试验设计和数据收集以及分析的选择，都可能会导致估计的困难或统计把握度不足，以及试验数据的解释差异。

随着《E9（R1）：临床试验中的估计目标与敏感性分析》的颁布实施，国家药监局对于创新药及改良型新药的研究方案中，关于估计目标说明的明确度、统计分析（SAP）与达成共识的估计目标的一致性这两点要求更加明确。

汤教授对创新药及改良型新药临床试验中的“估计目标”和“伴发事件”进行细致梳理，阐明估计目标的价值和影响，提示临床实践或临床试验中伴发事件的界定及处理策略，并针对5 种典型伴发事件提出处理策略的设计。

结合《E9（R1）：临床试验中的估计目标与敏感性分析》新框架，汤教授详细介绍了估计目标框架应用的目的、应用范围及思考过程，阐明创新药及改良型新药临床研究设计中的统计学考虑，重点提了其在试验设计、数据收集等方面的重要性，为药企伙伴在药物研发中降低研发风险、缩短研发成本提供了有益思路。

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汤在祥先生，微研数统总监，苏州大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系博士生导师，主要从事生物统计学、贝叶斯统计学、肿瘤遗传流行病学、临床研究设计、医学大数据挖掘与分析等方向的研究。

美国阿拉巴马大学伯明翰分校生物统计系高级访问学者，中国卫生信息学会卫生统计理论与方法专业委员会委员，中国医药教育协会医药统计专业委员会委员，中国统计教育学会委员，中国抗癌协会肿瘤人工智能专委会常委等。

兼任《Heredity》，《Current Bioinformatics》等多家国际杂志的审稿人，国家自然科学基金中国心血管联盟基金等项目通讯评审人等。

先后主持国家自然科学基金3项，中国博士后基金1项，江苏省博士后基金1项，省级重点实验室开放课题1项，国家重点实验室开放课题1项。作为主要参加人承担国家“973”，国家自然科学基金项目，江苏省自然科学基金重点项目数项。

在国际主流学术期刊《Bioinformatics》、《BMC Bioinformatics》、《Heredity》、《Genetics》等杂志上发表统计学理论方法与应用论文80余篇。

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2023大健康产业高质量发展大会暨第八届中国医药研发•创新峰会由药智网、中国药业杂志社主办，共有5大主题论坛和4场圆桌论坛，来自医药监管领域领导、高等院校、科研院所、制药企业、研发单位等众多精英翘楚出席了此次行业盛会。

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